項目名稱：ZVS101e

　　適應癥：CYP4V2突變導致的結晶樣視網膜變性(Bietti crystalline corneoretinal dystrophy，BCD)

　　項目簡介：目前已知80-90%的BCD患者是由CYP4V2基因突變所致，設計基因替代治療藥物ZVS101e主要是使用rAAV病毒將正常的CYP4V2基因拷貝攜帶到患者視網膜細胞中，補充視網膜細胞中正常CYP4V2基因的表達量，恢復視網膜細胞功能，以達到治療的目的。ZVS101e于2021年獲得FDA的ODD認證，2022年年底獲得中美兩地IND許可，2023年正式開展了I/II期臨床。

項目名稱：ZVS203e

　　適應癥：Rhodopsin基因突變導致的常染色體顯性遺傳視網膜色素變性(autosomal dominant RP, adRP)

　　項目簡介：RHO是最早發現的RP致病基因，約30%-40%的常染色體顯性遺傳(autosomal dominant RP, adRP)由該基因所致，是adRP最主要的致病基因。設計基因編輯治療藥物ZVS203e主要是將RHO基因中的突變位點修復，使其恢復表達正常的RHO基因產物，進而恢復視網膜細胞正常功能，最終達到恢復患者視力的目的。ZVS203e于2022年獲得FDA的ODD認證，此項目已進入IIT臨床研究階段。

管線進展