研發管線

分類：藥物研發
發布時間：2020-01-20 00:00:00
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概要:

詳情

項目名稱：ZVS101e

　　適應癥：CYP4V2突變導致的結晶樣視網膜變性(Bietti crystalline corneoretinal dystrophy，BCD)

　　項目簡介：目前已知，80-90%的BCD患者是由CYP4V2基因突變所致，設計基因替代治療藥物ZVS101e主要是使用rAAV病毒將正常的CYP4V2基因拷貝攜帶到患者視網膜細胞中，補充視網膜細胞中正常CYP4V2基因的表達量，恢復視網膜細胞功能，以達到治療的目的。目前此項目的臨床前研發階段已經完成，與宜明(北京)細胞生物科技有限公司進行戰略合作，進行工藝開發和符合藥品法規生產，已經進入Pre-IND階段

項目名稱：ZVS203e

　　適應癥：Rhodopsin基因突變導致的常染色體顯性遺傳視網膜色素變性(autosomal dominant RP, adRP)

　　項目簡介：RHO是最早發現的RP致病基因，約30%-40%的常染色體顯性遺傳(autosomal dominant RP, adRP)由該基因所致，是adRP最主要的致病基因。設計基因編輯治療藥物ZVS203e主要是將RHO基因中的突變位點修復，使其恢復表達正常的RHO基因產物，進而恢復視網膜細胞正常功能，最終達到恢復患者視力的目的。目前此項目正處于臨床前研發階段。

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