由于眼科遺傳疾病目前尚缺乏有效的治療手段，基因治療藥物可以填補這一空白，為患者帶來曙光。目前，公司開發的基因治療藥物分為兩類：一類是基因替代治療，主要策略是使用rAAV病毒將突變基因的正?？截悢y帶到患者視網膜細胞中，進行基因表達補充，起到治療的作用，這種治療方式主要針對突變導致的基因表達不足的遺傳疾病，如常染色體隱性遺傳性疾病和X-linked隱性遺傳疾病;另外一類是基因編輯治療，主要策略是使用rAAV病毒將能夠修復基因突變位點的修復序列攜帶到患者視網膜細胞中，對基因突變位點進行定點修復，恢復基因的正常功能，這種治療方式主要針對常染色體顯性遺傳疾病。