中因科技基因治療藥物ZVS101e注射液一次性完成資料申報獲得IND受理
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- 發布時間:2022-09-08 14:41
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【概要描述】2022年9月8日,中因科技基因治療藥物ZVS101e注射液IND申請獲得國家藥品監督管理局審評中心(CDE)受理
中因科技基因治療藥物ZVS101e注射液一次性完成資料申報獲得IND受理
【概要描述】2022年9月8日,中因科技基因治療藥物ZVS101e注射液IND申請獲得國家藥品監督管理局審評中心(CDE)受理
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2022年9月8日,北京中因科技有限公司宣布其基因治療藥物ZVS101e注射液IND申請獲得國家藥品監督管理局審評中心(CDE)受理。ZVS101e注射液是中因科技與北醫三院合作研發,2021年3月完成知識產權轉化,具有獨立自主知識產權,適應癥為結晶樣視網膜變性(Bietti crystalline dystrophy,BCD)患者。
BCD全球發病率為1/67000,在亞洲人群特別是中國和日本相對多見,發病率約為1/24000。BCD由CYP4V2基因突變導致,呈常染色體隱性遺傳。絕大多數BCD患者于20-30歲發病,雙眼受累,早期可能無癥狀,隨著疾病進展逐漸出現中心視力下降和色覺障礙等,患者通常在40-50歲左右由于嚴重的視力下降和視野縮小成為法定盲人。是工作年齡人群不可逆雙眼盲的重要病因之一。雖然BCD是一類嚴重的致盲性眼病,然而自發現至今八十余年仍無藥可治。
中因科技致力于遺傳性眼病基因治療藥物研發。此次獲批的ZVS101e注射液已于2021年8月獲得美國FDA孤兒藥資格授權,并完成全球首個探索性臨床試驗,表現出優異的療效和安全性。ZVS101e注射液的IND受理,是基因治療藥物研發的重要里程碑,距離為BCD患者帶來光明更近了一步。
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