重磅! 中因科技ZVS101e獲國家藥監局臨床試驗批準
- 分類:新聞中心
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- 來源:
- 發布時間:2022-12-06 18:15
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【概要描述】2022年12月6日,中因科技自主研發的ZVS101e注射液臨床試驗申請(IND)獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心(CDE)默示許可。
重磅! 中因科技ZVS101e獲國家藥監局臨床試驗批準
【概要描述】2022年12月6日,中因科技自主研發的ZVS101e注射液臨床試驗申請(IND)獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心(CDE)默示許可。
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- 發布時間:2022-12-06 18:15
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北京中因科技有限公司(以下簡稱“中因科技”)是一家以患者為中心的眼科基因治療公司,致力于開發遺傳性視網膜疾病的治療方法,2022年12月6日,中因科技/北京大學第三醫院自主研發的ZVS101e注射液臨床試驗申請(IND)獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心(CDE)默示許可。ZVS101e是治療由CYP4V2基因突變所致的結晶樣視網膜變性(Bietti’s crystalline dystrophy,BCD)患者的基因替代療法藥物,目前世界范圍內尚未批準針對BCD的治療方法上市。
ZVS101e的早期臨床研究
中因科技于2021年在首都醫科大學附屬北京同仁醫院啟動了首例BCD患者的ZVS101e視網膜下腔給藥,這是國際范圍內針對BCD的第一個臨床試驗,目前共入組11例受試者,其中3例受試者隨訪超過1年;研究期間,11例受試者均未發現與藥物相關的嚴重不良事件,并在視力及視功能方面獲得了明顯的療效獲益。同期,在北京大學第三醫院啟動ZVS101e的早期臨床研究,結果顯示藥物具有良好安全性和有效性。
關于結晶樣視網膜變性
結晶樣視網膜變性(BCD)是一種遺傳性視網膜退行性疾病,典型改變為黃白色閃光結晶樣物質沉積于視網膜,伴有視網膜色素上皮細胞和脈絡膜毛細血管層萎縮,CYP4V2已被鑒定為BCD的致病基因。絕大多數BCD患者20~40歲發病,雙眼受累,早期可能無癥狀,隨著疾病進展,出現視力下降、視野縮小、夜盲癥和色覺障礙等癥狀,患者通常在50~60歲時由于嚴重的視力下降和視野縮小成為法定盲人?;谂R床特征和基因檢測鑒定CYP4V2中的雙等位基因致病變異,BCD可被確診,然而仍缺乏有效的臨床治療手段。
關于ZVS101e
ZVS101e是CYP4V2基因替代治療藥物,含表達人CYP4V2蛋白的重組AAV血清型8(rAAV8)載體(rAAV8-hCYP4V2)。ZVS101e所含治療載體對視網膜細胞有特殊嗜性,注射入患者視網膜下腔后,可高效感染視網膜的RPE細胞,并在RPE細胞中特異性表達CYP4V2蛋白,彌補由于基因突變導致的蛋白功能缺失,從而對BCD患者的視網膜功能恢復起到有效治療作用。該替代治療藥物將適用于所有攜帶CYP4V2基因突變的BCD患者。
中因科技CEO鐘顯成先生表示:“中因科技創立的目的就是迅速將有希望的潛在治療方法推入臨床,幫助有需要的患者。CDE批準了我們針對BCD的ZVS101e項目的IND申請,標志著中因科技的一個重要里程碑,這是我們進入正式臨床試驗的第一個項目。ZVS101e體外、體內模型臨床前研究和早期的臨床研究為ZVS101e的安全性和有效性提供了支持。我們期待著在2023年初啟動ZVS101e正式臨床試驗,該試驗將由天津醫科大學眼科醫院作為組長單位,聯合多家中心同步開展,中因科技將繼續構建和推進我們的基因治療管線,研究多個遺傳性視網膜疾病的基因療法。”
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