北京中因科技有限公司（以下簡稱“中因科技”）是一家以患者為中心的眼科基因治療公司，致力于開發遺傳性視網膜疾病的治療方法，2022年12月6日，中因科技/北京大學第三醫院自主研發的ZVS101e注射液臨床試驗申請（IND）獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）默示許可。ZVS101e是治療由CYP4V2基因突變所致的結晶樣視網膜變性（Bietti’s crystalline dystrophy，BCD）患者的基因替代療法藥物，目前世界范圍內尚未批準針對BCD的治療方法上市。

ZVS101e的早期臨床研究

       中因科技于2021年在首都醫科大學附屬北京同仁醫院啟動了首例BCD患者的ZVS101e視網膜下腔給藥，這是國際范圍內針對BCD的第一個臨床試驗，目前共入組11例受試者，其中3例受試者隨訪超過1年；研究期間，11例受試者均未發現與藥物相關的嚴重不良事件，并在視力及視功能方面獲得了明顯的療效獲益。同期，在北京大學第三醫院啟動ZVS101e的早期臨床研究，結果顯示藥物具有良好安全性和有效性。

關于結晶樣視網膜變性

       結晶樣視網膜變性（BCD）是一種遺傳性視網膜退行性疾病，典型改變為黃白色閃光結晶樣物質沉積于視網膜，伴有視網膜色素上皮細胞和脈絡膜毛細血管層萎縮，CYP4V2已被鑒定為BCD的致病基因。絕大多數BCD患者20～40歲發病，雙眼受累，早期可能無癥狀，隨著疾病進展，出現視力下降、視野縮小、夜盲癥和色覺障礙等癥狀，患者通常在50～60歲時由于嚴重的視力下降和視野縮小成為法定盲人?；谂R床特征和基因檢測鑒定CYP4V2中的雙等位基因致病變異，BCD可被確診，然而仍缺乏有效的臨床治療手段。

關于ZVS101e

       ZVS101e是CYP4V2基因替代治療藥物，含表達人CYP4V2蛋白的重組AAV血清型8（rAAV8）載體（rAAV8-hCYP4V2）。ZVS101e所含治療載體對視網膜細胞有特殊嗜性，注射入患者視網膜下腔后，可高效感染視網膜的RPE細胞，并在RPE細胞中特異性表達CYP4V2蛋白，彌補由于基因突變導致的蛋白功能缺失，從而對BCD患者的視網膜功能恢復起到有效治療作用。該替代治療藥物將適用于所有攜帶CYP4V2基因突變的BCD患者。

       中因科技CEO鐘顯成先生表示：“中因科技創立的目的就是迅速將有希望的潛在治療方法推入臨床，幫助有需要的患者。CDE批準了我們針對BCD的ZVS101e項目的IND申請，標志著中因科技的一個重要里程碑，這是我們進入正式臨床試驗的第一個項目。ZVS101e體外、體內模型臨床前研究和早期的臨床研究為ZVS101e的安全性和有效性提供了支持。我們期待著在2023年初啟動ZVS101e正式臨床試驗，該試驗將由天津醫科大學眼科醫院作為組長單位，聯合多家中心同步開展，中因科技將繼續構建和推進我們的基因治療管線，研究多個遺傳性視網膜疾病的基因療法。”

       有關ZVS101e后續進展請聯系：18500191916，或掃二維碼進行咨詢：